Systemische Sclerose
Team
Dr J. Spierings, associate prof
mail@mail.nl
Prof dr Jaap van Laar
mail@mail.nl
S.C. Mastbergen, associate prof
mail@mail.nl
Focus
Onze onderzoekslijn richt zich op translationeel en klinisch onderzoek naar systemische sclerose, met als centrale missie het verbeteren van uitkomsten en kwaliteit van leven voor patiënten. Wij focussen op klinisch relevante vraagstukken die direct aansluiten bij de dagelijkse praktijk en vertalen fundamentele inzichten naar toepasbare oplossingen. Dit doen wij in nauwe samenwerking met nationale en internationale partners, binnen een multidisciplinair team van zorgprofessionals, onderzoekers en dataspecialisten.
Een belangrijk speerpunt is autologe stamceltransplantatie. We onderzoeken de optimale timing van deze behandeling, identificeren voorspellers voor respons en ontwikkelen biomarkers die helpen bij patiëntselectie. Daarnaast bestuderen we de onderliggende werkingsmechanismen, zoals immuun ‘reset’ en het herstel van fibrotische schade.
Visie
- Het verbeteren van uitkomsten en kwaliteit van leven voor patiënten met systemische sclerose.
- Het optimaliseren van autologe stamceltransplantatie, inclusief timing, patiëntselectie en responsvoorspelling.
- Het ontwikkelen van biomarkers voor gepersonaliseerde behandelstrategieën.
- Het verkrijgen van meer inzicht in mechanismen zoals immuun ‘reset’ en herstel van fibrotische schade.
- Het onderzoeken van handfunctie en handproblemen bij systemische sclerose.
- Het ontwikkelen en valideren van relevante uitkomstmaten met behulp van innovatieve technieken zoals beeldvorming en AI.
- Het beter voorspellen van ziekteprogressie en optimaliseren van gerichte interventies.
Doelen
- Meer inzicht verkrijgen in het ontstaan en de progressie van artrose.
- Het ontwikkelen van doelgerichte en gewrichtsbehoudende diagnostiek en behandelingen.
- Het onderzoeken van DMOADs, gewrichtsdistractie en innovatieve beeldvormingstechnieken.
- Het bestuderen van de biologische rol van artrosepijn.
- Het versterken van de verbinding tussen fundamenteel onderzoek en klinische toepassing.
Hoofdvraag
Hoe kunnen translationele en klinische inzichten bijdragen aan gepersonaliseerde behandelstrategieën, betere voorspelling van ziekteprogressie en optimalisatie van gerichte interventies voor patiënten met systemische sclerose?
Studies
HANDSOME
Doel
Het doel van de HANDSOME-studie is om te onderzoeken hoe handfunctiebeperkingen bij systemische sclerose ontstaan en bij welke patiënten deze voorkomen, zodat in de toekomst betere en meer gepersonaliseerde behandelingen ontwikkeld kunnen worden.
Ziektebeeld
SSc
Geïnitieerd door
UMC Utrecht
Hoofdonderzoeker
Dr J.Spierings, associate prof
Status
Loopt, open voor inclusie (patiënten kunnen deelnemen aan de studie)
Design
De HANDSOME-studie is een longitudinaal, observationeel multicenter onderzoek waarbij patiënten met (zeer vroege) systemische sclerose gedurende twee jaar op meerdere meetmomenten worden gevolgd.
Inclusiecriteria
Patiënten van 18 jaar en ouder met (zeer vroege) systemische sclerose kunnen deelnemen aan de studie (VEDOSS, SSc met en zonder handcontracturen).
Opvolging en aantal bezoeken
Deelnemers worden bij baseline en vervolgens iedere zes maanden onderzocht door middel van vragenlijsten, lichamelijk onderzoek van de handen, beeldvormende technieken (zoals echografie en MRI) en metingen van handfunctie en knijpkracht.
CONQUEST
Doel
Het doel van dit onderzoek is om de veiligheid en effectiviteit van nieuwe middelen voor de behandeling van SSc-ILD te beoordelen.
Ziektebeeld
SSc
Geïnitieerd door
Scleroderma Research Foundation
Hoofdonderzoeker
Dr J.Spierings, associate prof
Status
Loopt, inclusie tot april 2026
Design
Platformstudie bestaande uit een hoofdonderzoek met twee subprotocollen:
- A. Nerandomilast versus placebo;
- B. Amlitelimab versus placebo.
Inclusiecriteria
Patiënten met SSc ≤ 7 jaar en longfibrose.
Opvolging en aantal bezoeken
56 weken; 10 visites, inclusief HRCT, DLCO, ECG, vragenlijsten en laboratoriumonderzoek.
AUTOGRAPH SSc
Doel
Het doel van deze studie is het onderzoeken van de effectiviteit en veiligheid van Rapacabtagene autoleucel (CAR T) bij patiënten met systemische sclerose.
Ziektebeeld
SSc
Geïnitieerd door
Novartis
Hoofdonderzoeker
Dr J. Spierings, associate prof
Status
Loopt, open voor inclusie tot september 2026
Design
Prospectieve, gerandomiseerde studie: CAR T versus standard of care.
Inclusiecriteria
Patiënten met SSc, pulmonale hypertensie, LVEF < 50%, eGFR < 45, FVC < 50%, DLCO < 45%. Opvolging en aantal bezoeken 5 jaar; >20 visites
RASSC
Effectiviteit en veiligheid van herhaalde Rituximab-infusen bij patiënten met actieve systemische sclerose, een 1 jaar gerandomiseerde geblindeerde gecontroleerde studie: de RASSc-studie.
Doel
Het doel van dit onderzoek is om te beoordelen hoe effectief en veilig het medicijn Rituximab is voor de behandeling van actieve en/of vroege systemische sclerose. Daarbij wordt de werking van Rituximab vergeleken met de werking van een placebo.
Ziektebeeld
SSc
Geïnitieerd door
Radboud MC
Hoofdonderzoeker
Dr J. Spierings, associate prof
Status
Open voor inclusie
Design
Multicenter gerandomiseerde, dubbelblinde placebogecontroleerde trial.
Inclusiecriteria
Patiënten met vroege SSc (< 4 jaar vanaf eerste non-Raynaudfenomeen) en klinisch relevante progressie. Opvolging en aantal bezoeken 18 maanden; 8 visites
UPSIDE
Vroege autologe hematopoëtische stamceltransplantatie versus immunosuppressieve medicatie bij vroege diffuse cutane systemische sclerose: een internationale multicenter, open-label, gerandomiseerde gecontroleerde studie.
Doel
Het doel van dit onderzoek is het bepalen van de beste behandelstrategie bij dcSSc. De werkzaamheid en veiligheid van autologe stamceltransplantatie (ASCT) worden vergeleken met de werkzaamheid en veiligheid van cyclofosfamidetherapie, gevolgd door mycofenolaatmofetil (MMF) en eventueel ASCT bij falen van deze behandeling.
Ziektebeeld
SSc
Geïnitieerd door
UMC Utrecht
Hoofdonderzoeker
Prof dr Jaap van Laar
Status
Gesloten voor inclusie, follow-up loopt
Design
Internationale multicenter, prospectieve, gerandomiseerde open-label trial waarin twee behandelstrategieën worden vergeleken die in de reguliere zorg worden gebruikt: vroege autologe HSCT versus immuunsuppressieve therapie met intraveneus cyclofosfamide, gevolgd door MMF.
Inclusiecriteria
Patiënten in de leeftijd van 18–65 jaar met een vastgestelde diagnose dcSSc volgens de ACR/EULAR-criteria. Patiënten dienen een ziekteduur (non-Raynaudsymptomen) ≤ 3 jaar te hebben en een mRSS ≥ 15 (diffuus huidpatroon) en/of klinisch relevante orgaanbetrokkenheid (hart- en longbetrokkenheid).
Daarnaast kunnen patiënten deelnemen met een ziekteduur ≤ 1 jaar vanaf het ontstaan van de eerste non-Raynaudsymptomen en diffuse cutane ziekte met mRSS ≥ 10, gecombineerd met hoog-risico ANA voor orgaangebaseerde ziekte: ATA- of ARA-positiviteit en/of een acute-faserespons (ESR > 25 mm/u en/of CRP > 10,0 mg/L).
Opvolging en aantal bezoeken
5 jaar; 13 visites