Complexe IMID en immuundeficiëntie

Innovatieve behandelingen voor complexe IMID en immuundeficiëntie.

Team

Prof dr H. Leavis

mail@mail.nl

Dr Ruben Hoogeveen

mail@mail.nl

Dr Marloes Heijstek

mail@mail.nl

Dr Maja Bulatovic

mail@mail.nl

Focus

Voor patiënten met complexe immuungemedieerde inflammatoire aandoeningen (IMIDs) en immuundeficiënties is snelle toegang tot innovatieve therapieën essentieel. Onze onderzoekslijn richt zich daarom op het beschikbaar maken en toepassen van de nieuwste behandelopties voor deze patiëntengroep.

We bieden geavanceerde behandelingen binnen klinische studies, waaronder CAR-T-therapie voor patiënten met systemische lupus erythematodes (SLE), zoals binnen de AUTOGRAPH SLE-LN-studie. Daarnaast kunnen patiënten met actieve SLE en systemisch actieve ziekte van Sjögren deelnemen aan studies met bispecifieke antistoffen, zoals de AbbVie M25-433-studie.

Voor patiënten met moeilijk behandelbare inborn errors of immunity (IEI), primaire immuundeficiënties of verworven mutaties, zoals VEXAS, beoordelen we zorgvuldig de mogelijkheid tot allogene stamceltransplantatie in nauwe samenwerking met de hematologie. Wanneer transplantatie niet geïndiceerd is, zetten we in op geïndividualiseerde, gerichte therapieën.

Visie

Onze visie is dat patiënten met complexe IMIDs en immuundeficiënties optimaal behandeld kunnen worden door innovatieve therapieën te combineren met zorgvuldige patiëntselectie, snelle diagnostiek en multidisciplinaire samenwerking. Daarbij staat het vroeg beschikbaar maken van geavanceerde behandelstrategieën centraal.
Ook voor patiënten met hyperinflammatoire syndromen zoals HLH bieden we gepersonaliseerde behandelstrategieën, ondersteund door versnelde genetische diagnostiek en, indien nodig, allogene stamceltransplantatie. Voor patiënten met moeilijk behandelbare adult-onset Still disease is behandeling met gerichte IL-1/IL-18-remming mogelijk binnen klinische studies, in samenwerking met het Wilhelmina Kinderziekenhuis.

Door innovatieve behandelingen, zorgvuldige patiëntselectie en intensieve (inter)nationale samenwerkingen streven wij naar snelle toegang tot de meest effectieve therapieën voor patiënten met complexe IMIDs en immuundeficiënties.

Doelen
  • Het beschikbaar maken van innovatieve behandelopties voor patiënten met complexe IMIDs en immuundeficiënties.
  • Het toepassen van geavanceerde therapieën binnen klinische studies, waaronder CAR-T-therapie en bispecifieke antistoffen.
  • Het optimaliseren van patiëntselectie voor allogene stamceltransplantatie.
  • Het ontwikkelen van geïndividualiseerde, gerichte therapieën voor patiënten bij wie transplantatie niet geïndiceerd is.
  • Het inzetten van versnelde genetische diagnostiek bij hyperinflammatoire syndromen zoals HLH.
  • Het ontwikkelen van gepersonaliseerde behandelstrategieën voor moeilijk behandelbare aandoeningen zoals adult-onset Still disease.
  • Het versterken van multidisciplinaire en (inter)nationale samenwerking om snelle toegang tot innovatieve therapieën mogelijk te maken.
Hoofdvraag

Hoe kunnen innovatieve therapieën, snelle diagnostiek en zorgvuldige patiëntselectie bijdragen aan gepersonaliseerde behandelstrategieën en betere uitkomsten voor patiënten met complexe IMIDs en immuundeficiënties?

Studies
Drug Rediscovery for rare Immune Mediated Inflammatory Diseases (DRIMID)

Doel
Het doel van deze studie is het onderzoeken van het effect van filgotinib op kwaliteit van leven, ziekteactiviteit en veiligheid bij patiënten met de ziekte van Behçet of idiopathische inflammatoire myopathie die niet (meer) reageren op conventionele therapieën.

Ziektebeeld
Ziekte van Behçet of IIM

Geïnitieerd door
UMC Utrecht

Hoofdonderzoeker
Prof dr J.M. van Laar

Status
Loopt, open voor inclusie

Design
Een multicentrische, open-label, ongecontroleerde, niet-gerandomiseerde, niet-geblindeerde proof-of-conceptstudie van 26 weken.

Inclusiecriteria
Patiënten van 18 jaar of ouder met actieve ziekte van Behçet of idiopathische inflammatoire myopathie, met onvoldoende respons op of intolerantie voor immunosuppressiva.

Opvolging en aantal bezoeken
26 weken; 8 visites

GCA-PRO

Doel
Het doel van dit onderzoek is om uit te zoeken of de Nederlandse vertalingen van de GCA-PRO- en Steroid PRO-vragenlijsten gebruikt kunnen worden in de klinische praktijk.

Ziektebeeld
Giant cell arteritis

Geïnitieerd door
UMC Utrecht

Hoofdonderzoeker
dr J. Spierings, associate prof

Status
Gaat mogelijk open na de zomer

Design
Observationele, prospectieve, multicenter cohortstudie in Nederland.

Inclusiecriteria
Patiënten met een klinische diagnose GCA en/of PMR, voor wie behandeling is geïnitieerd of gepland.

Opvolging en aantal bezoeken
3 maanden; 3 momenten van vragenlijsten

RAINBOW TRIAL

Fase IB open-label basketonderzoek naar RAY121 voor remming van de klassieke complementroute bij immunologische aandoeningen

Doel
Het doel van dit onderzoek is om te beoordelen hoe veilig onderzoeksmiddel RAY121 is wanneer patiënten met complementgemedieerde aandoeningen, zoals APS, dit experimentele middel gebruiken.

Ziektebeeld
Behçet

Geïnitieerd door
Chugai Pharmaceutical

Hoofdonderzoeker
prof dr Helen Leavis

Status
Loopt, open voor inclusie tot (?)

Design
Open-label, single-arm, multi-cohort basket trial ter evaluatie van de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek/farmacodynamiek (PK/PD) en voorlopige effectiviteit van RAY121 bij meerdere complementgemedieerde immunologische aandoeningen.

Inclusiecriteria
Patiënten met de ziekte van Behçet of APS.

Opvolging en aantal bezoeken
32 weken; 15 visites